上海2026年1月14日 /美通社/ -- 百時(shí)美施貴寶（紐約證券交易所代碼：BMY）近日宣布，SCOUT-HCM III 期臨床研究取得陽性結(jié)果。該研究評(píng)估了瑪伐凱泰在有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）青少年患者（12 歲至＜18 歲）中的療效和安全性，這是首個(gè)針對(duì)該人群的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI）研究。研究已達(dá)到主要終點(diǎn)：與安慰劑相比，瑪伐凱泰治療 28 周時(shí)，Valsalva激發(fā)后的左心室流出道（LVOT）壓差較基線顯著降低，達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，提示瑪伐凱泰可以有效改善LVOT梗阻。此外，該研究在多個(gè)次要終點(diǎn)也均達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，包括該疾病具有臨床意義的評(píng)估指標(biāo)。安全性方面，研究結(jié)果與瑪伐凱泰在成人群體中已確定的安全性特征一致，在這一類新的、低齡患者群體中未觀察到新的安全性信號(hào)。該研究活性藥物治療期及長期擴(kuò)展期目前正在進(jìn)行中。
"青少年oHCM 是一種嚴(yán)重的、較罕見的疾病，嚴(yán)重?fù)p害健康并增加死亡風(fēng)險(xiǎn)。SCOUT-HCM 的陽性研究結(jié)果展現(xiàn)了瑪伐凱泰有望成為首個(gè)用于青少年 oHCM 患者的心肌肌球蛋白抑制劑。"百時(shí)美施貴寶執(zhí)行副總裁、首席醫(yī)學(xué)官兼研發(fā)負(fù)責(zé)人 Cristian Massacesi 博士表示，"瑪伐凱泰重新定義了成人有癥狀的oHCM 的治療模式，僅在美國就有超過 20,000 名患者開始接受治療。我們也期待能夠有機(jī)會(huì)將其惠及青少年患者群體。"
"SCOUT-HCM 研究對(duì)于患者及兒童心臟病學(xué)領(lǐng)域具有重要意義，它是極少數(shù)在兒童心臟病學(xué)領(lǐng)域進(jìn)行的III期隨機(jī)、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)，并取得了陽性結(jié)果。" 該研究主要研究者、費(fèi)城兒童醫(yī)院心臟科主任 Joseph Rossano 博士表示，"目前青少年oHCM 的治療選擇僅限于藥物對(duì)癥治療或侵入性手術(shù)。作為在該領(lǐng)域服務(wù)患者數(shù)十年的臨床醫(yī)生，我為該患者群體有這樣一個(gè)新的治療可能感到非常興奮，一旦獲得FDA批準(zhǔn)，此類患者群體將迎來新的希望。"
百時(shí)美施貴寶將與關(guān)鍵研究者合作，在即將召開的醫(yī)學(xué)大會(huì)上公布詳細(xì)研究結(jié)果，并與衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)就此數(shù)據(jù)進(jìn)行溝通。
瑪伐凱泰通過抑制肌小節(jié)中肌球蛋白-肌動(dòng)蛋白橫橋的過量形成來減輕心肌過度收縮，其擁有CMI類藥物中規(guī)模最大的全球臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界研究證據(jù)，這進(jìn)一步鞏固了瑪伐凱泰在改善成人有癥狀的oHCM中的作用。
百時(shí)美施貴寶向參與本臨床試驗(yàn)的患者及其家屬、研究者和試驗(yàn)中心致以衷心的感謝。
關(guān)于 SCOUT-HCM III 期臨床試驗(yàn)
SCOUT-HCM（臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT06253221）是一項(xiàng)III期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的國際臨床試驗(yàn)，共納入 44 名有癥狀的oHCM青少年患者（12 歲至＜18 歲）。試驗(yàn)設(shè)計(jì)包含三個(gè)治療期，總計(jì)長達(dá) 200 周：首先是28 周的安慰劑對(duì)照期，隨后是 28 周的活性藥物治療期（隨機(jī)分配至安慰劑組的患者將開始接受瑪伐凱泰治療），以及最長可達(dá) 144 周的開放標(biāo)簽長期擴(kuò)展期。
研究主要終點(diǎn)為治療 28 周后， Valsalva激發(fā)的LVOT壓差較基線的變化。次要終點(diǎn)包括靜息時(shí)及運(yùn)動(dòng)后LVOT壓差、峰值耗氧量、癥狀及健康狀況等療效指標(biāo)，以及安全性和藥代動(dòng)力學(xué)指標(biāo)。
Joseph Rossano 博士作為百時(shí)美施貴寶的受聘顧問，同時(shí)也是SCOUT-HCM研究中費(fèi)城兒童醫(yī)院這一研究中心的主要研究者。
（本資料中涉及的信息僅供參考，請(qǐng)遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見或指導(dǎo)。）
關(guān)于青少年oHCM
肥厚型心肌?。℉CM）是一種原發(fā)性心臟疾病，可能與已知或疑似的心肌肌小節(jié)蛋白基因變異有關(guān)，部分病因不明（特發(fā)性）。青少年oHCM嚴(yán)重?fù)p害健康，主要臨床表現(xiàn)與運(yùn)動(dòng)耐量下降相關(guān)。盡管現(xiàn)有治療手段可在一定程度上緩解癥狀，但對(duì)青少年患者仍存在明顯局限性（例如，β受體阻滯劑的副作用及侵入性手術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)）。
關(guān)于瑪伐凱泰
瑪伐凱泰是目前研究最為廣泛的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），已在全球五大洲的 50 多個(gè)國家和地區(qū)獲批上市。在美國，瑪伐凱泰獲批用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善其功能能力和癥狀。在歐盟，瑪伐凱泰獲批用于治療有癥狀的NYHA心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。在中國，瑪伐凱泰獲批用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。
瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的變構(gòu)、可逆性抑制劑，其通過靶向 HCM 的主要病理生理機(jī)制，減輕 oHCM 患者的動(dòng)態(tài)左心室流出道梗阻并改善心臟充盈壓。這些結(jié)果有助于為有癥狀的oHCM 患者帶來癥狀的改善和日?；顒?dòng)能力的提高?，敺P泰可單獨(dú)使用或與背景治療聯(lián)合使用，包括新確診患者。
瑪伐凱泰擁有CMI治療類別中最廣泛的全球證據(jù)體系支持，證實(shí)其能夠減輕梗阻、改善癥狀并改善心臟結(jié)構(gòu)，近四年的長期擴(kuò)展數(shù)據(jù)進(jìn)一步強(qiáng)化了這一結(jié)論。僅在美國，已有超過 4,000 名醫(yī)療保健專業(yè)人員為超過 20,000 名患者開具了瑪伐凱泰處方。
關(guān)于百時(shí)美施貴寶中國
百時(shí)美施貴寶是一家以"研發(fā)并提供創(chuàng)新藥物，幫助患者戰(zhàn)勝嚴(yán)重疾病"為使命的全球領(lǐng)先的生物制藥公司，始終踐行"引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命"的企業(yè)愿景。在中國，百時(shí)美施貴寶致力于成為"根植中國、源于中國"的創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)者，專注于加速引入公司在腫瘤學(xué)、血液學(xué)、免疫學(xué)和心血管疾病等核心治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，早日惠及中國患者。
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