北京、香港和波士頓 2025年6月6日 /美通社/ -- 一直致力於開發(fā)新型精準(zhǔn)基因組編輯器和設(shè)計(jì)安全高效體內(nèi)遞送基因組編輯治療解決方案的引正基因，宣佈達(dá)成關(guān)鍵里程碑──全球首個(gè)針對眼角膜營養(yǎng)不良的體內(nèi)基因組編輯研究性療法臨床研究正式啟動(dòng)。首例患者已於近日在由研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）接受了基因組編輯研究性藥物GEB-101，當(dāng)中應(yīng)用了靶向性蛋白遞送載體（PDV）。此項(xiàng)臨床試驗(yàn)在上海復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院進(jìn)行，並在引正基因科研團(tuán)隊(duì)和醫(yī)院的周行濤院長及其臨床團(tuán)隊(duì)通力合作下完成啟動(dòng)。

GEB-101是引正基因全資研發(fā)項(xiàng)目。在非人類靈長類動(dòng)物（NHP）體內(nèi)進(jìn)行的臨床前評估指出，這款研究性藥物在眼角膜基質(zhì)內(nèi)局部注射後具有良好的耐受性並且檢測不到脫靶，具有極高的安全性 (https://www.geneditbio.com/newsinfo/8296786.html)。這項(xiàng)臨床前研究在2025年5月舉行的第28屆美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上獲得了卓越研究獎(jiǎng)(https://www.geneditbio.com/newsinfo/8348801.html)。

此項(xiàng)開放標(biāo)籤和劑量遞增的由研究者發(fā)起的臨床研究，旨在探索成年眼角膜營養(yǎng)不良患者對於聯(lián)合使用GEB-101和準(zhǔn)分子鐳射治療性角膜切削術(shù)（PTK）的耐受性。首位受試者於2025年5月接受聯(lián)合治療後，已順利出院，未觀察到不良反應(yīng)。該試驗(yàn)爲(wèi)全球首例針對 TGFBI 眼角膜營養(yǎng)不良的體內(nèi)CRISPR-Cas核糖核蛋白（RNP）基因組編輯療法的臨床研究。

引正基因董事長兼聯(lián)合創(chuàng)始人鄭宗立博士表示：「今天是全國愛眼日，我們非常榮幸地宣佈全球首個(gè)針對眼角膜營養(yǎng)不良的體內(nèi)基因組編輯療法臨床研究在上月已正式啟動(dòng)。這一重要里程碑的達(dá)成是我們國際領(lǐng)先的研究團(tuán)隊(duì)和臨床合作夥伴多年研究努力的成果。我們站在基因組編輯新紀(jì)元的前沿，此項(xiàng)創(chuàng)新不僅關(guān)繫到公司的成長，更將對整個(gè)基因組醫(yī)學(xué)領(lǐng)域産生影響，基因組編輯技術(shù)的應(yīng)用會(huì)不斷拓展到更廣泛的疾病領(lǐng)域。我們公司以開發(fā)安全、高效且可負(fù)擔(dān)的體內(nèi)基因組編輯療法為目標(biāo)，以填補(bǔ)臨床醫(yī)治未能滿足的需求。」

引正基因首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人竺添博士認(rèn)爲(wèi)：「這項(xiàng)臨床試驗(yàn)標(biāo)誌著我們的研究團(tuán)隊(duì)和臨床合作夥伴邁入重要里程碑。重要的是，自概念驗(yàn)証和臨床前研究啟動(dòng)的短短一年間，我們完成了前沿基因組編輯器和遞送技術(shù)的整合，成功將項(xiàng)目從實(shí)驗(yàn)室推進(jìn)到臨床試驗(yàn)，展示了強(qiáng)大而高效的臨床轉(zhuǎn)化實(shí)力，加速將最先進(jìn)的醫(yī)療科技造?；颊?。我們也向支持醫(yī)療創(chuàng)新和自願(yuàn)參與這項(xiàng)早期研究性療法的受試者表達(dá)衷心感謝。隨著臨床數(shù)據(jù)的不斷積累，我們對 GEB-101 能成爲(wèi)眼角膜營養(yǎng)不良患者新治療方案的潛力充滿信心?！?/p>

關(guān)於 TGFBI 基因相關(guān) 眼 角膜營養(yǎng)不良

TGFBI基因相關(guān)眼角膜營養(yǎng)不良（stromal corneal dystrophy）是一組遺傳性疾病，TGFBI基因突變導(dǎo)致眼角膜基質(zhì)層出現(xiàn)異常蛋白沉積。常見癥狀包括畏光， 複發(fā)性角膜混濁引起的眼部疼痛和不適，及漸進(jìn)式視力減退。目前治療方案包括準(zhǔn)分子鐳射治療性眼角膜切削術(shù)（PTK）和眼角膜移植。但這些療法存在已知的局限性，例如病情復(fù)發(fā)，並可能引起損害視力的併發(fā)癥，因此需開發(fā)新型的治療方法。

關(guān)於 GEB-101 

GEB-101是引正基因全資研發(fā)的基因組編輯研究性藥物，通過眼角膜基質(zhì)內(nèi)注射給藥，旨在治療 TGFBI 基因相關(guān)眼角膜營養(yǎng)不良。GEB-101 運(yùn)用了 CRISPR-Cas 基因組編輯技術(shù)，靶向TGFBI 基因中的特定位置，並由公司自主開發(fā)的工程化蛋白遞送載體（PDV）來完成體內(nèi)遞送。GEB-101正在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行耐受性評估。

關(guān)於引正基因 GenEditBio 

引正基因成立於 2021 年，總部位於中國香港，是一家基因治療初創(chuàng)公司，致力於提供安全精準(zhǔn)、可編程和可根治的體內(nèi)基因組編輯治療解決方案（簡稱「DNA 手術(shù)」），以填補(bǔ)臨床醫(yī)治未能滿足的需求。 公司的核心研發(fā)領(lǐng)域包括新型 Cas 核酸酶基因組編輯器的開發(fā)，以及利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和工程化蛋白遞送載體（PDV）實(shí)現(xiàn)安全高效的體內(nèi)遞送。公司在香港、北京和波士頓設(shè)有研究實(shí)驗(yàn)室和辦公室。 引正基因由頂級生命科學(xué)投資者提供資金支持，包括啟明創(chuàng)投、方圓資本、晟德、順天醫(yī)藥、香港科技園創(chuàng)投基金等。如要更多資訊，請到訪公司網(wǎng)頁www.geneditbio.com。

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